赛诺菲：过脑BTK抑制剂，2期MS疗效显著
2020年4月23日，赛诺菲（Sanofi）宣布，公司在研的口服/脑渗透性的BTK抑制剂SAR442168，在治疗复发型多发性硬化（MS，Multiple Sclerosis）患者的2b期临床试验中达到主要和次要临床终点。接受SAR442168治疗的患者，通过磁共振成像（MRI）测量的多发硬化症相关疾病活动被显著降低。
SAR442168有望成为靶向MS患者脑损伤起源的首款改变疾病进程疗法。赛诺菲预计将启动四项治疗针对复发型和进展型MS患者的3期临床试验。
此前在2017年赛诺菲从Principia Biopharma的获得SAR442168（PRN2246）全球开发和商业化权利：其中4000万美元的首付款，后续的里程碑付款及产品销售分成等总计高达7.65亿美元。
本项2b期临床研究是一项为期12周，随机，双盲，安慰剂对照的剂量爬坡试验。结果显示，治疗12周后，接受SAR442168治疗的患者大脑中通过磁共振成像（MRI）测量的MS相关疾病活动被显著降低。与对照组相比，接受SAR442168治疗d额患者大脑中新增和增大的Gd-T1（gadolinium-enhancing T1）病变数量减少85%，达到试验的主要终点。新增和增大的T2（new or enlarging T2 hyperintense lesions）病变数量相对减少89%，达到试验的次要终点。
神经时间，国际上市的多发硬化症 DMT 药物
多发性硬化好发于20-40岁中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。目前，全球有超过230万人患多发性硬化，发病率约为0.03%。欧美国家患病率比亚洲人群高。
在美国有32.5万多发硬化症（MS，Multiple Sclerosis）病人在接受治疗，其中75%为复发缓解型多发性硬化症（RRMS）；每年有1.5万新发患者。
由于缺乏大规模流行病学资料，我国预计约有超过3万名患者（参考亚洲地区日本，韩国发病率）；期待在不久的将来，出现更确切的数字。2018年5月，多发性硬化被纳入我国《第一批罕见病目录》。
参考：
NMPA/CDE；
药融圈数据;
FDA/EMA；
相关公司公开披露；
http://www.news.sanofi.us/2020-04-23-Sanofi-brain-penetrant-BTK-inhibitor-significantly-reduced-disease-activity-in-Phase-2-trial-in-relapsing-multiple-sclerosis；
https://www.sanofi.com/-/media/Project/One-Sanofi-Web/Websites/Global/Sanofi-COM/Home/common/docs/investors/2020_04_23_BTKi_slides_IR_Call_Final.pdf?la=en&hash=54487F01C86F987F2907BE2B131F73C9；
https://www.principiabio.com/pipeline/；
多发性硬化症组织， https://www.nationalmssociety.org；
https://www.mssociety.org.uk；
多发性硬化症国际联合会， https://www.msif.org；
多发性硬化诊断和治疗中国专家共识(2018版)[J].中国神经免疫学和神经病学杂志,2018(06):387-394.；
多发性硬化的病理机制探索及新的药物靶点；
Progressive multiple sclerosis: from pathophysiology to therapeutic strategies（Nature Reviews Drug Discovery；https://doi.org/10.1038/s41573-019-0035-2）；等等。
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